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神经前沿 | FDA批准阿尔茨海默病新给药方案，干细胞疗法机制再获验证 ……

发布时间： 2026-07-25

本期神经前沿资讯重点关注阿尔茨海默病和帕金森病领域最新研发动态，包括仑卡奈单抗皮下注射剂获FDA批准、干细胞疗法laromestrocel公布新的机制研究结果，以及帕金森病细胞疗法RNDP-001完成1b/2a期临床入组。

FDA批准仑卡奈单抗皮下注射剂用于早期阿尔茨海默病

7月13日，卫材（Eisai）宣布，美国FDA已批准仑卡奈单抗皮下注射剂每周一次给药方案的补充生物制品许可申请（sBLA），作为治疗早期阿尔茨海默病的起始给药方案。该药物通过自动注射器给药，从治疗起始阶段即提供了一种相较于静脉输注更为便捷的给药选择。在起始治疗阶段，批准的给药方案为每周一次500 mg，分两次皮下注射，每次250 mg，每次注射时间约为15秒。对于已完成18个月静脉或皮下治疗的维持期患者，亦可按每周一次360 mg的维持剂量给药。在整个治疗过程中——从起始治疗到维持治疗——患者均可选择静脉输注或使用皮下注射两种方式接受治疗。患者亦可由静脉给药转换为皮下给药，反之亦然，从而在给药方式上获得更大的便利性和灵活性。

在美国，仑卡奈单抗的获批适应症包括治疗轻度认知障碍或轻度痴呆阶段的阿尔茨海默病成人患者，以上两种统称为早期阿尔茨海默病。由阿尔茨海默病引起的轻度认知障碍是该病最早出现症状的阶段，可表现为健忘、思维混乱或措辞困难等轻微症状。

Longeveron干细胞疗法laromestrocel最新分析揭示抗炎机制

7月13日，Longeveron宣布，其评估干细胞疗法laromestrocel治疗轻度阿尔茨海默病（AD）的CLEAR MIND IIa期临床试验最新事后探索性分析结果，将以壁报形式在2026年阿尔茨海默病协会国际会议（AAIC）上公布。

此次分析进一步揭示了laromestrocel的潜在作用机制。研究显示，其抗炎效应主要集中于海马、颞叶等阿尔茨海默病相关脑区，并与脑容积增加、认知功能改善及生活质量评分提升呈显著相关（Spearman相关分析），进一步支持了其可能通过减轻神经炎症发挥潜在疾病修饰作用。

本次研究采用混合效应重复测量模型（MMRM）对CLEAR MIND试验数据进行分析。受试者共分为4组：安慰剂组、2500万细胞单次给药组（25M×1）、2500万细胞每月一次连续4次给药组（25M×4）以及1亿细胞每月一次连续4次给药组（100M×4），各治疗组均与安慰剂组进行比较。

影像学分析显示，安慰剂组（N=10）在39周内，穹窿、矢状层及钩束等关键白质区域的自由水水平持续升高；相比之下，所有laromestrocel治疗组均表现出自由水水平下降趋势。此外，研究者结合此前分析进一步发现，在海马、颞叶、顶叶、枕叶及延髓等关键灰质区域，治疗组第39周自由水水平亦低于安慰剂组，并且与临床评分改善呈相关性。

除影像学指标外，研究还利用NuLISA平台检测了受试者血浆生物标志物。结果显示，与安慰剂组（N=11）相比，第39周时，25M×4组（N=12）的神经颗粒蛋白（Neurogranin，神经元退行性变标志物）水平显著降低（p=0.023），而25M×1组（N=12）的抗炎细胞因子IL-13水平显著升高（p=0.043）。其中，IL-13具有调节脑内小胶质细胞活化的作用，上述结果进一步支持了laromestrocel可能通过调节神经炎症改善疾病进程的机制。

基于现有临床证据，美国FDA已授予laromestrocel治疗轻度阿尔茨海默病再生医学先进疗法（RMAT）认定和快速通道资格，这两项认定使其在阿尔茨海默病适应症的开发过程中能够获得FDA更广泛的指导与沟通机会。

Kenai Therapeutics帕金森细胞疗法RNDP-001完成1b/2a期临床入组

7月7日，Kenai Therapeutics宣布旗下细胞疗法RNDP-001的1b/2a期临床试验REPLACE已完成患者入组。

RNDP-001是一种现货型、同种异体神经元替代细胞疗法，旨在重建帕金森病中丢失的多巴胺能神经元。目前，该疗法已获得美国FDA授予的快速通道资格认定。REPLACE是一项开放标签、多中心研究，旨在评估RNDP-001在入组患者人群中的安全性、耐受性及初步临床活性。

参考资料：

[1] FDA Approves LEQEMBI IQLIK® (lecanemab-irmb) Subcutaneous Injection as an Initiation Dose for Early Alzheimer’s Disease. Retrieved July 22, 2026 from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/07/13/3326503/0/en/fda-approves-leqembi-iqlik-lecanemab-irmb-subcutaneous-injection-as-an-initiation-dose-for-early-alzheimer-s-disease.html

[2] Longeveron Announces Presentation of Clinical Data at the 2026 Alzheimer’s Association International Conference (AAIC) that Indicate Its Cellular Therapy Laromestrocel Reduced Neuroinflammation in Patients with Alzheimer’s Disease.Retrieved July 22, 2026 from https://www.globenewswire.com/news-release/2026/07/13/3326085/0/en/longeveron-announces-presentation-of-clinical-data-at-the-2026-alzheimer-s-association-international-conference-aaic-that-indicate-its-cellular-therapy-laromestrocel-reduced-neuroi.html

[3] Kenai Therapeutics Announces Completion of Enrollment in Phase 1b/2a REPLACE™ Trial of RNDP-001 in Idiopathic Parkinson's Disease.Retrieved July 22, 2026 from https://www.prnewswire.com/news-releases/kenai-therapeutics-announces-completion-of-enrollment-in-phase-1b2a-replace-trial-of-rndp-001-in-idiopathic-parkinsons-disease-302818826.html

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